阅读提要 ：近日 ，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布 ，日本厚生劳动省(MHLW)批准了口服FLT3抑制剂VANFLYTA(quizartinib)上市 ，治疗复发/难治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者 ，这些患者携带FLT3-ITD基因变异 。近日 ，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布 ，日本厚生劳动省(MHLW)批准了口服FLT3抑制剂VANFLYTA(quizartinib)上市 ，治疗复发/难治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者 ，这些患者携带FLT3-ITD基因变异 。
AML是日本最常见的成人白血病 ，每年诊断出约5,500例新发病例 。2005年至2011年报告的AML五年生存率约为26% ，是所有白血病中最低的 。
FLT3基因突变是AML中最常见的遗传异常之一 ，而FLT3-ITD是最常见的FLT3突变 ，影响大约四分之一的AML患者 。与没有这种突变的患者相比 ，FLT3-ITD AML患者的整体预后较差 ，包括复发率 、复发后死亡风险均有增加 ，同时在造血干细胞移植后复发的可能性更高 。
Vanflyta是一款口服FLT3抑制剂 。它在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果 。QuANTUM-R的结果显示 ，与化疗相比 ，FLT3抑制剂作为口服单剂延长了总体存活率 。这一结果最近发表于“柳叶刀肿瘤学”杂志上 。
第一三共肿瘤学负责人表示 ，VANFLYTA的批准 ，使日本患有FLT3-ITD AML的患者可以获得新的治疗方案 ，并且这种治疗方案专门针对疾病的潜在驱动因素 ，且与化疗相比具有可靠的生存益处 。
另一方面 ，该药在美国已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格 。
来源 ：人民网-健康时报
